Mensajes clave:

• Los estudios clínicos constan de distintas partes llamadas fases.
• Los estudios clínicos de fase I se utilizan para demostrar que un tratamiento nuevo es seguro para un pequeño grupo de personas.
• Los estudios clínicos de fase II brindan más información acerca de la seguridad del tratamiento nuevo y su eficacia para tratar el cáncer.
• Los estudios clínicos de fase III comparan el tratamiento nuevo con el tratamiento estándar en un grupo grande de personas.

Los médicos e investigadores llevan a cabo la investigación clínica en fases. Cada fase de un estudio clínico está pensada para proporcionar diferente información acerca del nuevo tratamiento, como la dosis, la seguridad y cómo actúa. Las fases se describen como I, II y III.

Investigación preclínica

Antes de administrar un tratamiento nuevo a los pacientes, debe comprobarse la hipótesis de investigación subyacente (la explicación de cómo actúa un tratamiento nuevo) en un laboratorio. Esta etapa se llama investigación preclínica, y generalmente toma años convertir este conocimiento en un tratamiento nuevo.

Si la investigación de laboratorio indica que el tratamiento podría ser eficaz como tratamiento contra el cáncer, el patrocinador del estudio clínico presenta una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en la que solicita permiso para estudiar el tratamiento en seres humanos. Si la solicitud IND se aprueba, los investigadores pueden continuar con el siguiente paso de la investigación, que incluye estudios para obtener más información acerca del tratamiento.

Estudios clínicos de fase I

El objetivo de un estudio clínico de fase I es comprobar que un medicamento o tratamiento nuevo, que demostró ser seguro para su uso en animales, también puede administrarse de manera segura a los seres humanos. Los médicos recopilan datos sobre la dosis, la frecuencia y la seguridad del tratamiento. Las personas que participan en estudios clínicos de fase I suelen ser las primeras en recibir una nueva terapia o una nueva combinación de terapias.

En los estudios clínicos de fase I, la dosis del medicamento en estudio se aumenta gradualmente para encontrar la dosis que da mejores resultados sin producir efectos secundarios graves. Este proceso se llama aumento escalonado de dosis. Los primeros participantes reciben una pequeña dosis del medicamento. Si los efectos secundarios son escasos o nulos, los siguientes participantes reciben dosis mayores del medicamento hasta que los médicos determinan la dosis más alta que tenga la menor cantidad de efectos secundarios. A veces, los médicos necesitan obtener información sobre la mejor forma de administrar el tratamiento nuevo, por ejemplo, por vía oral o intravenosa. Además, recopilan datos sobre la absorción, el procesamiento y la distribución del medicamento en el cuerpo.

Por lo general, los estudios clínicos de fase I duran desde varios meses hasta un año e incluyen una cantidad reducida de personas, habitualmente no más de 10 a 20. En muchos casos, se les ofrece a las personas cuyos cánceres no han respondido a un tratamiento anterior participar en estudios clínicos de fase I. Si bien los estudios clínicos de fase I no están diseñados para evaluar la eficacia de un tratamiento o combinación de tratamientos, en ocasiones, el cáncer de una persona responderá en esta fase a los medicamentos en investigación.

Estudios clínicos de fase II

Los estudios clínicos de fase II están diseñados para brindar información más detallada sobre la seguridad del tratamiento, así como para evaluar su eficacia. Estos estudios clínicos tienen como objetivo descubrir si el tratamiento nuevo es eficaz para un cáncer determinado, lo que se puede medir por una disminución en el tamaño del tumor o a través de análisis de sangre. Toma alrededor de dos años completar los estudios clínicos de fase II y, por lo general, se incluyen entre 20 y 40 participantes. El tratamiento nuevo debe actual igual o mejor que el tratamiento estándar para que se lo pueda evaluar en estudios clínicos de fase III.

Estudios clínicos de fase III

El objetivo de los estudios clínicos de fase III es tomar un nuevo tratamiento en el que se demostraron resultados favorables al utilizarse en una cantidad reducida de pacientes con una enfermedad determinada, y compararlo con el estándar de atención actual para esa enfermedad específica. En esta fase, se recopilan datos de una gran cantidad de pacientes para averiguar si el tratamiento nuevo es más efectivo y posiblemente cause menos efectos secundarios que el tratamiento estándar actual. Generalmente, los estudios clínicos de fase III son aleatorizados; es decir, los pacientes reciben el tratamiento en investigación o el tratamiento estándar en una forma aleatoria o sin orden. A pesar de que los estudios clínicos de fase III se centran en pacientes con una enfermedad determinada, en general se incluyen pacientes de diversas edades y etnias, y de ambos sexos de modo que los resultados, una vez obtenidos, puedan aplicarse a una gran cantidad de personas. El número de participantes en un estudio clínico de fase III puede oscilar entre cientos y miles, y estos estudios pueden tardar muchos años en completarse.

Una vez que se demostró el éxito de un medicamento en un estudio clínico de fase III, los investigadores pueden presentar una solicitud de autorización en la FDA. Si los datos obtenidos de los estudios clínicos cumplen con las normas de la FDA, se aprueba el tratamiento para un uso determinado. Sin embargo, a veces los médicos recetan un medicamento para un uso no indicado por la FDA, sino en función de estudios publicados en revistas profesionales corregidas por expertos, estudios que demuestran la eficacia para tratar otras enfermedades, afecciones o síntomas; esto se denomina uso “diferente al indicado en la etiqueta”. Conozca más sobre el proceso de desarrollo y aprobación de medicamentos(en inglés).

Más información

Fases de un estudio clínico sobre cáncer, con el Dr. Nicholas Petrelli (en inglés)

Cómo buscar un estudio clínico

Estudios clínicos