Los médicos e investigadores realizan investigaciones clínicas en segmentos definidos llamados fases. Cada fase de un estudio clínico está destinada a proporcionar diferente información acerca del nuevo tratamiento como dosis, seguridad y eficacia (cómo actúa). Las fases se describen como I, II y III.

Investigación preclínica

Antes de administrar una nueva terapia a los pacientes, debe comprobarse la hipótesis de investigación subyacente (la explicación de cómo actúa una nueva terapia) bajo circunstancias artificiales controladas en un laboratorio. Esta etapa se llama investigación preclínica, y puede tomar años convertir este conocimiento en una nueva terapia.

Si se comprueba que la investigación preclínica es satisfactoria, el patrocinador del estudio clínico presenta una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) a fin de solicitar autorización para comenzar los estudios clínicos en humanos. Si se aprueba la solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación, los investigadores pueden comenzar a investigar la nueva terapia, lo que incluye una serie de estudios para determinar si existen suficientes pruebas para respaldar el avance a la siguiente fase de investigación.

Estudios clínicos de fase I

El objetivo de un estudio clínico de fase I es comprobar que un nuevo medicamento o tratamiento, que demostró ser seguro para su utilización en animales, también puede administrarse de manera segura a los seres humanos. Los médicos recopilan datos sobre la dosis, la frecuencia y la seguridad de la terapia en investigación. Las personas que participan en estudios clínicos de fase I suelen ser las primeras en recibir una nueva terapia o una nueva combinación de terapias.

En los estudios clínicos de fase I, la dosis de un medicamento en investigación se aumenta gradualmente a fin de determinar la dosis óptima inocua. Este proceso se llama aumento escalonado de dosis. Los primeros participantes reciben una pequeña dosis del medicamento. Si los efectos secundarios son escasos o nulos, el siguiente grupo recibe dosis mayores del medicamento hasta que los médicos determinan la dosis óptima con la menor cantidad de efectos secundarios. A veces, los médicos necesitan obtener información sobre la mejor forma de administrar el nuevo tratamiento, por ejemplo, por vía oral o intravenosa. Por último, recopilan datos sobre la absorción, el procesamiento y la distribución del medicamento en el cuerpo.

Por lo general, los estudios clínicos de fase I duran desde varios meses hasta un año e incluyen una cantidad reducida de personas, habitualmente no más de 10 a 20. A menudo, se ofrece a las personas, cuyos cánceres no han respondido a un tratamiento anterior, participar en estudios clínicos de fase I. Sin embargo, los estudios clínicos de fase I no evalúan cuán bien funciona un tratamiento o una combinación de tratamientos. En ocasiones, el cáncer de una persona responderá en esta fase a los tratamientos en investigación, pero esta situación es poco común.

Estudios clínicos de fase II

Los estudios clínicos de fase II están destinados a brindar información más detallada sobre la seguridad del tratamiento, así como a evaluar la eficacia de éste. Estos estudios clínicos se concentran en determinar si el nuevo tratamiento tiene un efecto en un cáncer determinado, por ejemplo, la reducción del tamaño de un tumor o la mejoría de los resultados de los análisis de sangre. Toma alrededor de dos años completar los estudios clínicos de fase II y, por lo general, se incluyen entre 20 y 40 participantes. La tasa de respuesta en esta fase debe ser equivalente o superior a la del tratamiento estándar a fin de continuar con los estudios clínicos de fase III.

Estudios clínicos de fase III

El objetivo de los estudios clínicos de fase III es tomar un nuevo tratamiento en el que se demostraron resultados favorables al tratar una cantidad reducida de pacientes con una enfermedad determinada, y compararlo con la norma o el estándar de atención actual para esa enfermedad específica. En esta fase, se recopilan datos de una gran cantidad de pacientes para determinar si el nuevo tratamiento es más efectivo y posiblemente menos tóxico que el tratamiento estándar actual. Generalmente, los estudios clínicos de fase III son aleatorios; es decir, que se asigna a los pacientes el tratamiento en investigación o el tratamiento estándar sin respetar un orden, como cuando se lanza una moneda al aire. A pesar de que los estudios clínicos de fase III se concentran en pacientes con una enfermedad determinada, en general se incluyen pacientes de diversas edades, múltiples etnias y ambos sexos de modo que los resultados, una vez obtenidos, puedan aplicarse a una gran cantidad de personas. El número de participantes en un estudio clínico de fase III puede oscilar entre cientos y miles y tales estudios pueden demorar muchos años en completarse.

Una vez que se demostró el éxito de un medicamento en un estudio clínico de fase III, los investigadores pueden presentar una solicitud de autorización en la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos. Si los datos obtenidos de los estudios clínicos cumplen con las normas de la FDA, se aprobará el tratamiento para un uso determinado. Sin embargo, a veces los médicos recetan un medicamento para un uso no indicado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, sino en función de estudios publicados en revistas profesionales corregidas por expertos, estudios que demuestran la efectividad en el tratamiento de otras enfermedades, afecciones o síntomas; esto se denomina uso “diferente al indicado en la etiqueta”.

Más información

Estudios clínicos: Métodos y medicamentos para responder respuestas (en inglés)

Cómo buscar un estudio clínico

Estudios clínicos

Recursos adicionales

Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos: ClinicalTrials.gov: Guía para comprender los estudios clínicos (en inglés)

Last Updated: September 29, 2009