Aprobación y etiquetado de fármacos en Estados Unidos

Aprobado por la Junta Editorial de Cancer.Net, 10/2022

Una función principal de la Food and Drug Administration (FDA, Administración de Alimentos y Medicamentos) de los Estados Unidos es asegurarse de que todos los fármacos de venta libre y con receta en los Estados Unidos sean seguros y eficaces. Esto incluye fármacos que se utilizan en la atención del cáncer.

El desarrollo y la aprobación de los fármacos suelen ser largos. La FDA está trabajando para que el proceso sea más eficaz. En enero de 2017, la FDA creó el Oncology Center of Excellence (OCE, Centro Oncológico de Excelencia). Este es el primer centro de la FDA que se centra en un grupo de enfermedades en lugar de tipos específicos de tratamientos farmacológicos mediante la creación de equipos de revisión en diversos centros de la FDA.

El OCE trabaja estrechamente con expertos del Center for Drug Evaluation and Research (CDER, Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos) y del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) de la FDA para revisar la investigación sobre nuevos fármacos y productos biológicos para el cáncer. Esta investigación ayuda a la FDA a decidir si un fármaco o producto biológico debe ser aprobado para su uso. Los productos biológicos son fármacos que están compuestos por ingredientes químicos y productos biológicos que se fabrican en organismos vivos o que los contienen. Los productos biológicos incluyen vacunas y productos que provienen de la sangre, los genes, las proteínas y los tejidos.

¿Cómo fomenta la FDA el desarrollo de fármacos?

Para muchos médicos y pacientes, el desarrollo y la aprobación de nuevos tratamientos contra el cáncer no son lo suficientemente rápidos. Entre los esfuerzos de la FDA para hacer que el proceso sea más eficiente, se incluyen los siguientes:

Reunión con patrocinadores de fármacos en las primeras etapas del proceso de desarrollo de fármacos. Esto ayuda a los investigadores a diseñar ensayos clínicos de la mejor manera posible. También ayuda a mejorar la revisión de los datos de estos estudios.

Trabajo con agencias reguladoras de fármacos en Europa, Japón, Canadá, Australia y otros países para agilizar la aprobación de fármacos en los Estados Unidos y otros países. La International Conference of Harmonization (ICH, Conferencia Internacional sobre Armonización) es un esfuerzo internacional entre las agencias reguladoras de fármacos y la industria de desarrollo de fármacos. Se creó para asegurarse de que los detalles necesarios para la aprobación de los fármacos sean similares entre los países.

Uso de la Ley de Fármacos Huérfanos. La Ley de Fármacos Huérfanos es una ley estadounidense que proporciona incentivos a los patrocinadores para desarrollar nuevos fármacos que traten enfermedades raras. Esto incluye muchos tipos de cáncer. Los “fármacos huérfanos” son terapias que tratan enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200,000 personas en el país. La Oficina de Desarrollo de Fármacos Huérfanos de la FDA financia subvenciones para estos fármacos huérfanos y trabaja con pacientes e investigadores para desarrollarlos.

¿Cómo intenta la FDA acelerar la aprobación de fármacos contra el cáncer?

La FDA tiene varios programas para hacer que el proceso de aprobación de fármacos sea más eficiente, con más detalles proporcionados a continuación sobre cada uno:

  • Vía rápida

  • Terapia innovadora

  • Aprobación acelerada

  • Revisión prioritaria

¿Qué es la aprobación del fármaco de vía rápida?

La aprobación acelerada es otro programa para acelerar la aprobación de fármacos para enfermedades como el cáncer. Permite a los fabricantes de fármacos solicitar una aprobación basada en resultados provisionales positivos de un estudio. Por ejemplo, un fármaco podría reducir los tumores en las primeras etapas de la investigación.

Tras la aprobación de la FDA, el fabricante del fármaco debe continuar los ensayos clínicos para demostrar que estos resultados tempranos están relacionados con la mejora de la supervivencia. Si estos estudios no confirman los beneficios detectados anteriormente, se retirará la aprobación para esa indicación. Obtenga más información en el sitio web de la FDA sobre la aprobación acelerada (en inglés).

¿Qué es la revisión prioritaria?

La revisión prioritaria reduce el tiempo permitido por la FDA para revisar una solicitud de fármaco. El fármaco debe ofrecer importantes avances en el tratamiento, la seguridad de una terapia o las ventajas para nuevos grupos de personas en los que el fármaco no se había estudiado previamente.

Con una revisión prioritaria, la FDA establece el objetivo de tomar medidas sobre la solicitud en un plazo de 6 meses, en lugar de en el plazo promedio de 10 meses que se necesita para la revisión estándar. Un fabricante de fármacos solo puede solicitar una revisión prioritaria después de presentar una NDA. Obtenga más información en el sitio web de la FDA sobre la revisión prioritaria (en inglés).

¿Se dispone de fármacos en investigación contra el cáncer?

Los fármacos que aún no han sido aprobados por la FDA y están en fase de investigación se llaman fármacos en investigación. Estos fármacos a menudo solo se administran a personas que eligen participar en un ensayo clínico y son elegibles para ello.

La FDA puede aprobar un fármaco después de que los investigadores completen los ensayos clínicos y analicen los datos. Se aprueba si se demuestra que el beneficio de tomar el fármaco es mayor que el riesgo de posibles efectos secundarios.

Debido a una demanda creciente en las décadas de 1970 y 1980, los pacientes que habían probado todos los tratamientos existentes y estaban dispuestos a aceptar un mayor nivel de riesgo instaron a la FDA a acceder a tratamientos experimentales. En respuesta, la FDA ha creado programas para facilitar a las personas con cáncer y otras enfermedades graves el acceso a fármacos en investigación a través del programa de acceso extendido o “uso compasivo” y las solicitudes individuales de los pacientes.

La mejor forma de acceder a los fármacos en investigación es participar en un ensayo clínico. Los ensayos clínicos tienen ciertas reglas denominadas “requisitos de elegibilidad”, que ayudan a estructurar la investigación y mantener la seguridad de los pacientes. Obtenga más información sobre los requisitos de elegibilidad en otro artículo en este mismo sitio web.

Sin embargo, las leyes federales permiten a los fabricantes de fármacos cobrar por fármacos en investigación como parte de un ensayo clínico. Los pacientes y sus médicos deben hablar con el fabricante del fármaco sobre los posibles costos antes de recibir el fármaco. La mayoría de las compañías de seguros no reembolsarán estos gastos al médico o al paciente, pero a menudo los fabricantes de fármacos cubren estos costos para los participantes en el ensayo clínico. Obtenga más información en el sitio web de la FDA sobre estas leyes federales (en inglés).

Programas para fármacos en investigación contra el cáncer

Fuera de los ensayos clínicos, los programas que ofrecen acceso a fármacos en investigación incluyen:

  • Acceso extendido o uso compasivo

  • Solicitudes de fármaco nuevo en fase de investigación clínica (investigational new drug, IND) para pacientes individuales

  • Ley de Derecho a Probar

El acceso extendido o el uso compasivo permiten el acceso a los fármacos en investigación a través de los fabricantes de fármacos. Si no existe un programa de acceso extendido en la actualidad para un fármaco en investigación en particular, usted o su médico pueden presentar una solicitud individual de un paciente para el fármaco. En este caso, su médico trabaja con la compañía farmacéutica para intentar obtener el fármaco. Luego, el médico envía una solicitud a la FDA, que revisa las solicitudes caso por caso. Obtenga más información sobre el acceso extendido (en inglés) en el sitio web de la FDA.

También puede visitar el navegador de acceso extendido (en inglés) en otro sitio web que proporciona información adicional, una lista de políticas y criterios de acceso extendido y formularios descargables.

La solicitud del fármaco nuevo en fase de investigación clínica para el paciente individual de la FDA permite a los médicos solicitar acceso a un nuevo fármaco para una persona. En este caso, la persona no es elegible para participar en ningún ensayo clínico que estudie el fármaco y no hay otros tratamientos disponibles. Debe haber suficientes datos que demuestren que el fármaco puede ser eficaz y no presenta riesgos poco razonables.

Además, en mayo de 2018, el Congreso de EE. UU. aprobó la legislación comúnmente conocida como “Derecho a Probar”. El objetivo de la ley es acelerar el acceso de los pacientes a los tratamientos en investigación.

A diferencia del programa de acceso extendido, el Derecho a Probar no requiere la revisión o aprobación por parte de la FDA de la solicitud de un paciente para usar un fármaco en investigación por esta vía en particular. La ley tampoco proporciona importantes protecciones a los pacientes, como instrucciones para los médicos sobre la administración de dosis adecuada y el control de los efectos secundarios. Las compañías de seguros no están obligadas a cubrir el costo de los fármacos, y esta ley no requiere que las compañías de fármacos pongan a disposición los fármacos o tratamientos en investigación. La función de la FDA en la vía del derecho a probar se limita a que los fabricantes de fármacos tengan que presentar informes anuales a la FDA, incluidos los eventos adversos graves, cuando participen en una solicitud de derecho a probar. Obtenga más información en el sitio web de la FDA sobre el Derecho a Probar (en inglés).

¿Qué es el uso para una indicación no autorizada?

Cuando la FDA aprueba un nuevo fármaco, solo aprueba el fármaco para tratar 1 o más afecciones específicas cuando se administra de la forma descrita en la etiqueta del fármaco.

Es posible que los fabricantes sigan investigando otros usos del fármaco, como el tratamiento de otro tipo de cáncer. Un médico puede recetar un fármaco aprobado por la FDA para tratar una afección que no figura en la etiqueta o utilizarla de una forma diferente a la indicada en ella, pero respaldada por un conjunto creíble de datos científicos publicados. Esto se denomina uso para una indicación no autorizada del fármaco.

El uso para una indicación no autorizada de fármacos en el tratamiento del cáncer es frecuente por muchas razones. En primer lugar, la FDA suele aprobar fármacos para tratar solo un tipo o estadio de cáncer específico. La etiqueta solo refleja investigaciones pasadas cuando el fármaco recibió la aprobación de la FDA. Tras la aprobación, los investigadores pueden descubrir que es un tratamiento eficaz para otros tipos o estadios del cáncer. En segundo lugar, muchos tratamientos contra el cáncer implican una combinación de múltiples fármacos. En tales casos, 1 o más de los fármacos pueden usarse en un uso para una indicación no autorizada. Las múltiples terapias farmacológicas también cambian constantemente, ya que los médicos estudian nuevas combinaciones para mejorar la atención brindada al paciente.

Medicare y otros tipos de planes de seguro de salud ofrecen cobertura para determinados usos para una indicación no autorizada si se dispone de datos sobre su eficacia. Obtenga más información sobre el uso de fármacos para una indicación no autorizada del Instituto Nacional del Cáncer y de la FDA (en inglés).

Nuevos usos de fármacos existentes

Un fabricante de fármacos debe presentar una solicitud a la FDA para la aprobación de nuevos usos o indicaciones para un fármaco ya aprobado. Esto se denomina solicitud complementaria de registro de un fármaco (Supplemental New Drug Application, sNDA). Una sNDA establece la seguridad y la eficacia del medicamento para el nuevo uso. En algunos casos, debido a los datos existentes, los datos de investigación necesarios para presentar otra solicitud pueden no ser tan amplios como los de la aprobación inicial.

¿Cómo puedo participar?

Una de las mejores formas de participar en el proceso de desarrollo de un fármaco es inscribirse en un ensayo clínico. Los ensayos clínicos sobre el cáncer ayudan a los investigadores a comprender mejor los nuevos fármacos y proporcionan a los pacientes opciones de tratamiento adicionales.

La FDA tiene un programa para incluir a los pacientes en el proceso de revisión y aprobación, llamado Programa de representantes de pacientes (en inglés) de la FDA. Permite a una persona con cáncer participar en las reuniones del comité de asesoramiento público de la FDA como representante. Un representante proporciona información sobre asuntos, problemas y preguntas importantes para pacientes y familiares.

Hay otras formas de participar en la investigación del cáncer. Consulte a su centro de cáncer local, hable con su médico o póngase en contacto con una organización de defensa del paciente (en inglés) para obtener más información.

Recursos relacionados

Descubrimiento y desarrollo de fármacos

Cómo ayudan los defensores del paciente a la investigación del cáncer: Preguntas y respuestas de un experto (en inglés)

Qué debe saber sobre el acceso a nuevos avances contra el cáncer presentados en reuniones científicas (en inglés)

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Más información

Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.: Aspectos básicos de la FDA

Ley de fármacos huérfanos de la FDA
(en inglés)

Vía rápida, terapia innovadora, aprobación acelerada y revisión prioritaria de la FDA (en inglés)

Información de la FDA sobre el acceso extendido y otras opciones de tratamiento (en inglés)